REGENXBIO Inc. кеңседегі супрахороидальды жеткізуді пайдалана отырып, орталықтан зардап шегетін диабеттік макулярлы ісіну (CI-DME) жоқ диабеттік ретинопатияны (DR) емдеуге арналған RGX-314 ALTITUDE™ II фазасының жалғасып жатқан сынамасынан қосымша оң аралық деректерді жариялады. Деректерді «Ангиогенез, экссудация және дегенерация 2022» конференциясында Майкл А. Клуфас, MD, Томас Джефферсон университетінің офтальмология кафедрасының ассистенті, Виллс көз госпиталінің ретина қызметі, докторы ұсынады. RGX-314 дымқыл жасқа байланысты макулярлы дегенерацияны және DR емдеуге арналған әлеуетті бір реттік гендік терапия ретінде зерттелуде.
Супрахороидальды жеткізуді пайдалана отырып, DR емдеуге арналған RGX-314 ALTITUDE сынауының II кезеңіндегі зерттеу дизайны мен қауіпсіздікті жаңарту
ALTITUDE – орташа ауыр немесе ауыр пролиферативті емес диабеттік DR диагнозы бар емделушілерде SCS Microinjector® көмегімен RGX-314 супракороидальды жеткізудің тиімділігін, қауіпсіздігін және төзімділігін бағалайтын көп орталықты, ашық, рандомизацияланған, бақыланатын дозаны жоғарылататын сынақ. ретинопатия (NPDR) немесе жеңіл пролиферативті диабеттік ретинопатия (PDR). 1-когорттағы 314 пациент 2.5:1011 қатынасындағы бақылау бақылауымен салыстырғанда бір көзге 3×1 геномдық көшірме (GC/көз) доза деңгейінде RGX-2 алу үшін рандомизацияланған. 20-когорта 314:5 қатынасында бақылау бақылауымен салыстырғанда 1011×3 GC/көзге жоғары доза деңгейінде RGX-1 алу үшін рандомизацияланған 3 пациентті қамтиды. 314-когорт RGX-2-ті бейтараптандыратын антидене (NAb) оң болатын 20 пациенттегі 2-когортпен бірдей доза деңгейінде бағалауға арналған. Тіркеу 3 және 314 когорттарда жалғасуда. Бұл сынақтағы емделушілер RGX-XNUMX енгізгенге дейін немесе енгізгеннен кейін профилактикалық иммунды супрессиялық кортикостероидты ем алмайды.
18 жылдың 2022 қаңтарындағы жағдай бойынша RGX-314 1-когортта жақсы төзімді деп хабарланды. Екі науқаста екі ауыр жағымсыз құбылыс хабарланды, олардың екеуі де есірткіге байланысты деп саналмайды. RGX-1 дозасын қабылдаған 314-когорттағы емделушілер арасында көзішілік қабыну байқалған жоқ. Бұрын хабарланғандай, бір пациент эписклериттің жеңіл жағдайын бастан кешірді, ол жергілікті кортикостероидтармен жойылды. Қарапайым көзді емдеу Зерттелетін көзде алты ай ішінде пайда болатын жағымсыз құбылыстар есірткіге байланысты деп есептелмеді және негізінен жеңіл болды. Оларға конъюнктивалық қан кету және конъюнктивалық гиперемия жатады.
Алты айдағы 1-когорт деректерінің қысқаша мазмұны
15-когорттағы RGX-314 дозасын алған 1 пациенттің алты айында жеті емделуші (47%) диабеттік ретинопатияны ерте емдеу бойынша зерттеу-диабеттік ретинопатия ауырлық шкаласы (DRSS) бойынша бастапқы деңгейден екі сатылы немесе одан да көп жақсарғанын көрсетті. бақылау бақылау тобындағы бес пациенттің нөлімен (0%) салыстырғанда зерттеудің бастапқы соңғы нүктесі. RGX-7 дозасын алған бір емделуші (314%) төрт қадамдық жақсаруды көрсетуді жалғастыруда. RGX-1 дозасын қабылдаған 314-когорта пациенттерінің RGX-314 емделген көздерінде алты айда кемінде екі сатылы жақсартуға қол жеткізу пайызы (47%) бұрын хабарланған үш айлық нәтижелерден (33%) өсті. DRSS-тегі 2 сатылы жақсартуды FDA DR клиникалық сынақтары үшін негізгі соңғы нүкте ретінде қабылдады.
Бастапқыда NPDR (ҚР ауырлық деңгейі 47-53) бар жеті емделушіде пациенттердің 57%-ы RGX-314 енгізгеннен кейін алты ай ішінде бастапқы DRSS деңгейінен екі сатылы немесе одан да көп жақсарғанын көрсетті. Бастапқыда PDR (DR ауырлық деңгейі ≥ 61) болған сегіз емделушіде пациенттердің 38%-ы RGX-314 енгізгеннен кейін алты айдан кейін екі сатылы немесе одан да көп жақсаруды көрсетті.
RGX-314 енгізгеннен кейін алты ай өткенде 1-когорт пациенттері бастапқы деңгеймен салыстырғанда BCVA орташа тұрақты өзгерісін +0.3 әріпке көрсетті, ал бақылаушы бақылау бөліміндегі бес емделуші бастапқы деңгеймен салыстырғанда BCVA орташа тұрақты өзгерісін -2.0 әріпке көрсетті.
