Альцгеймер және Паркинсон ауруы туралы жаңа деректер

Asceneuron SA бүгін ACS Chemical Neuroscience журналында ASN90, O-GlcNAcase (OGA) ингибиторы және оның нейродегенеративті протеинопатияларды емдеуге арналған клиникалық дамудағы жетекші кандидаттарының бірі туралы рецензияланған деректердің жарияланғанын хабарлайды.

Альцгеймер және Паркинсон ауруы сияқты нейродегенеративті протеинопатиялар аурудың дамуымен тығыз байланысты микротүтікшелермен байланысты ақуыз тау және α-синуклеин сияқты ерімейтін және уытты ақуыз агрегаттарының мидағы жасушаішілік түзілуімен сипатталады. OGA орталық жүйке жүйесінің препараттарын әзірлеуде жаңадан пайда болатын дәрілік мақсат болып табылады, өйткені бұл жасушаішілік ақуыздардың жеткіліксіз гликозилденуі нейрондық дисфункциямен байланысты. OGA ингибиторлары жасушаішілік ақуыз гликозилденуінің жойылуын болдырмайды, осылайша осы трансляциядан кейінгі модификацияның сау-күй деңгейінің төмендеуін тоқтатады және улы ақуыз агрегаттарының түзілуін болдырмайды.

Жақында жарияланған, рецензияланған мақалада Asceneuron жаңа шағын молекулалы OGA ингибиторының ASN90 (бұрын ASN120290/ASN561 ретінде белгілі) клиникаға дейінгі ашылуы мен дамуы туралы хабарлайды, ол дені сау жастар мен егде жастағы адамдарда үш фазалық зерттеулерде тестілеуді аяқтады. . Клиникаға дейінгі деректер көрсеткендей, ASN90 препаратын күнделікті ішу арқылы қабылдау тау шатасу патологиясының дамуын болдырмайды, сондай-ақ моторлық мінез-құлық пен тыныс алудың функционалдық жетіспеушілігін және өмір сүруді жоғарылатады. Тағы бір маңызды тұжырым; молекулалардың осы класы үшін жаңалық; ASN90 жиі қолданылатын Паркинсон ауруының клиникаға дейінгі үлгісінде моторлық бұзылыстардың дамуын бәсеңдетеді және астроглиозды азайтты.

Қазіргі уақытта Asceneuron-да АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек қауымдастығымен (FDA) бірге жетім көрсеткіш болып табылатын прогрессивті супрануклеарлы сал ауруында (PSP) ASN2-ды бағалау үшін 3/90 фазалық зерттеуге арналған ашық зерттеуге арналған жаңа препарат (IND) бар. PSP – сирек кездесетін неврологиялық жағдай, ол мидағы тау протеинінің жиынтықтарының жиналуы нәтижесінде жүру, тепе-теңдік, сөйлеу, жұту және көру сияқты ауыр проблемаларды тудырады. Ауру бірте-бірте нашарлайды, адамдар басталғаннан кейін үш-бес жыл ішінде ауыр мүгедек болып қалады. 100,000 XNUMX адамға XNUMX-XNUMX адам PSP дамытады деп есептелінеді және қазіргі уақытта ауруды емдейтін ешқандай ем жоқ.

Дирк Бехер, бас атқарушы директор, Asceneuron негізін қалаушы және зерттеудің аға авторы: «Біз ASN90 және OGA әсер ету механизмі туралы осындай негізгі жігерлендіретін клиникаға дейінгі деректерді жариялауға өте қуаныштымыз. Бұл тұжырымдар Альцгеймер, PSP және Паркинсон ауруы сияқты тауопатияларда да, α-синуклеинопатияларда да ауруды өзгертетін агенттер ретінде OGA тежегіштерін дамытуға күшті негіздеме береді. Тау және α-синуклеин патологиялары нейродегенеративті ауруларда жиі бірге болатындықтан, OGA ингибиторлары бірнеше көрсеткіштер үшін бірегей, мультимодальды дәрілік үміткерлер болып табылады. Біз алдағы айларда Альцгеймер ауруы бар науқастарға дозаланатын күніне бір рет ең соңғы OGA ингибиторы, ASN51 көмегімен клиникалық дамуымызды жалғастырамыз».