Sionna Therapeutics бүгін компанияның ресми іске қосылғанын және $111 миллион долларлық B сериясын қаржыландырудың жабылғанын жариялады. Турды OrbiMed басқарды, T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., QIA-ның 150% еншілес кәсіпорны, Катардың ұлттық әл-ауқат қоры және бұрынғы инвесторлар, соның ішінде RA Capital, TPG. Rise Fund, Atlas Venture және Муковисцидоз қоры. Сионна осы уақытқа дейін шамамен XNUMX миллион доллар жинады.
Сионна CFTR-нің бірінші нуклеотидтерді байланыстыратын доменін (NBD1) тұрақтандыру арқылы CF-де ақауы бар муковисцидоздың трансмембраналық өткізгіштік реттегіші (CFTR) ақуызының қызметін толығымен қалпына келтіруге арналған бірінші класты шағын молекулалардың құбыр желісін алға жылжытуда. CF негізгі себебі NBD508 тұрақтылығына және CFTR функциясына әсер ететін ΔF1 генетикалық мутация болып табылады.
Клиникалық болжамды in vitro CF үлгілерінде Сионнаның NBD1 мақсатты шағын молекулалары басқа қосымша модуляторлармен үйлесімде ΔF508 генетикалық мутация әсер еткен CFTR ақуызының қатпарлануын, жетілуін және тұрақтылығын қалыпқа келтіру мүмкіндігін көрсетті. Бұл CFTR-ді жасуша бетіне дұрыс тасымалдауға және иондар мен су ағынын қалыпты реттеуге мүмкіндік береді. ΔF508 генетикалық мутациясы бар емделушілерге арналған CFTR функциясын CF жоқ адамдардың жасушаларында байқалатын деңгейге дейін толығымен қалпына келтіре отырып, Сионна құбырының CF бар адамдар үшін ең жақсы тиімділік пен оңтайлы клиникалық пайданы қамтамасыз ету мүмкіндігі бар.
«NBD1 - белгілі және зерттелген нысан, бірақ ол осы уақытқа дейін қауіпсіз деп саналды. Біздің бағытталған күш-жігеріміз бен NBD1-дегі үздіксіз прогреске сүйене отырып, біз CF бар адамдардың басым көпшілігінде CFTR функциясын қалыпқа келтіру әлеуетін көреміз », - деді Майк Клунан, Sionna Therapeutics президенті және бас атқарушы директоры. «Сионнадағы біздің миссиямыз - CF-мен өмір сүрудің ұзақ салдары мен ауыртпалығынан зардап шегетін адамдардың денсаулығы мен өмір сүру сапасын айтарлықтай жақсарту. Осы қаржыландырумен, біздің күшті синдикатымызбен және тәжірибелі және талантты командамызбен біз Sionna-ны іске қосуға қуаныштымыз және біздің дифференциалды құбырымыздан клиникаға алғашқы қосылыстарды енгізуге көңіл бөлеміз ».
CF – CFTR генінің мутациясынан туындаған ауыр, ықтимал өлімге әкелетін генетикалық ауру, ол өкпеде және тыныс алу жолдарында шырыштың жиналуына, ұйқы безі функциясының бұзылуына және денсаулық пен өмірге елеулі және жиі ауыр әсер етуі мүмкін басқа органдар қызметінің бұзылуына әкеледі. күту. Бүкіл әлемде 100,000 90-нан астам CF бар адамдар өмір сүреді, ii, олардың шамамен 508 пайызында CFTR NBD1 доменінде болатын ΔF1 генетикалық мутация бар. Бұл мутация NBD508-нің дене температурасында ашылуына әкеледі және CFTR функциясын нашарлатады. Қазіргі уақытта мақұлданған емдеу әдістерінің болуына және CFTR шеңберіндегі басқа мақсаттарда айтарлықтай прогреске қол жеткізілгеніне қарамастан, ΔF1 бар адамдардың көпшілігі толық CFTR функциясына қол жеткізе алмайды. NBDXNUMX CFTR функциясын қалыпқа келтіру және тыныс алу жолдарында, ас қорыту жүйесінде және басқа органдарда сау, еркін ағып жатқан шырышты өндіру үшін өте маңызды.
БҰЛ МАҚАЛАДАН НЕ АЛУ КЕРЕК:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
