CTI BioPharma Corp. АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмекпен қамтамасыз ету басқармасы (FDA) тромбоциттер саны бар бастапқы немесе қайталама (полицитемиядан кейінгі вера немесе эссенциалды тромбоцитемиядан кейінгі) миелофиброзбен ауыратын ересектерді емдеу үшін VONJO (пакритиниб) препаратын бекіткенін хабарлады. 50 × 109/л төмен. VONJO – JAK2 тежеусіз JAK1 және IRAK1 спецификасы бар жаңа ауызша киназа ингибиторы. VONJO ұсынылатын дозасы күніне екі рет ішке 200 мг құрайды. VONJO - бұл цитопениялық миелофиброзбен ауыратын науқастардың қажеттіліктерін қанағаттандыратын бірінші мақұлданған терапия.
«Бүгінгі VONJO-ны мақұлдау цитопениялық миелофиброзбен ауыратын миелофиброзбен ауыратын науқастарға күтім көрсетудің жаңа стандартын белгілейді», - деді Джон Маскаренхас, медицина ғылымдарының докторы, медицина, гематология және медициналық онкология, Тиш ісік институтының доценті, Синай тауындағы Икан медицина мектебі, Нью-Йорк . «Қандағы тромбоциттер саны 50 × 109/л-ден төмен ретінде анықталған ауыр тромбоцитопениямен миелофиброз әлсірететін белгілермен бірге өмір сүрудің нашар нәтижелеріне әкелетіні көрсетілген. Шектеулі емдеу нұсқалары бұл ауруды шұғыл қанағаттандырылмаған медициналық қажеттілік аймағына айналдырды. Мен бұл науқастар үшін жаңа, тиімді және қауіпсіз емдеу нұсқасының қолжетімді екенін көргеніме қуаныштымын ».
«АҚШ-та миелофиброзбен ауыратын шамамен 21,000 50 пациент бар, олардың үштен екісінде цитопения (тромбоцитопения немесе анемия) бар, әдетте басқа мақұлданған терапияның уыттылығынан туындайды. Қандағы тромбоциттер саны 109 × 10/л төмен ретінде анықталатын ауыр тромбоцитопения жалпы миелофиброз популяциясының үштен бірінде кездеседі және әсіресе нашар болжамға ие. VONJO мақұлдауымен біз цитопениялық миелофиброзбен ауыратын науқастар үшін арнайы бекітілген жаңа терапияны ұсына алатынымызға қуаныштымыз. Біз DRI-мен қарыз және роялти транзакцияларымызды орындай отырып, коммерциялық іске қосу үшін толығымен қаржыландырылдық және XNUMX күн ішінде пациенттерге цитопениялық миелофиброзбен ауыратын науқастарға арналған ең жақсы класстағы ықтимал терапия VONJO-ны ұсынуды асыға күтеміз», - деді Адам Р. Крейг. , MD, Ph.D., CTI Biopharma президенті және бас атқарушы директоры. «VONJO клиникалық сынақтарын өткізуге мүмкіндік берген пациенттерге, күтім көрсетушілерге, клиникалық зерттеулер қызметкерлеріне және тергеушілерге алғыс айтқым келеді. Мен сондай-ақ CTI командасына олардың қажырлы еңбегі мен берілгендігі және пациенттердің қажеттіліктеріне назар аударғаны үшін алғыс айтамын ».
Жеделдетілген мақұлдау миелофиброзы бар емделушілерде (тромбоциттер саны 3 × 2/л-ден аз немесе оған тең) VONJO негізгі PERSIST-100 109-фаза зерттеуінің тиімділік нәтижелеріне негізделген. Пациенттер күніне екі рет VONJO 1 мг (BID), күніне бір рет VONJO 1 мг (QD) немесе ең жақсы қолжетімді терапияны (BAT) алу үшін 1:200:400 рандомизацияланды. Бұрынғы JAK2 ингибиторлық терапиясына рұқсат етілген. Бұл зерттеуде 50 мг BD пакритинибпен емделген тромбоциттер саны 109 × 200/л-ден төмен пациенттер когортында пациенттердің 29%-ында көкбауыр көлемінің кем дегенде 35%-ға төмендеуі байқалды. руксолитинибті қамтитын ең жақсы қолжетімді терапия. Жеделдетілген мақұлдау бөлігі ретінде CTI растаушы сынақта клиникалық пайданы сипаттау үшін қажет. Бекітілгеннен кейінгі осы талапты орындау үшін CTI 3 жылдың ортасында күтілетін нәтижелермен PACIFICA сынақ нұсқасын аяқтауды жоспарлап отыр.
Тәулігіне екі рет 20 мг ВОНЖО қабылдағаннан кейінгі ең жиі кездесетін жағымсыз реакциялар (≥200%) диарея, тромбоцитопения, жүрек айну, анемия және шеткергі ісіну болды. Тәулігіне екі рет 3 мг ВОНЖО қабылдағаннан кейінгі ең жиі кездесетін ауыр жағымсыз реакциялар (≥200%) анемия, тромбоцитопения, пневмония, жүрек жеткіліксіздігі, аурудың үдеуі, пирексия және терінің жалпақ жасушалы карциномасы болды.
БҰЛ МАҚАЛАДАН НЕ АЛУ КЕРЕК:
- In this study, in the cohort of patients with baseline platelet counts below 50 × 109/L who were treated with pacritinib 200 mg BD, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35% compared to 3% of patients receiving best available therapy, which included ruxolitinib.
- With the approval of VONJO, we are excited to now be able to offer a new therapy that is specifically approved for patients with cytopenic myelofibrosis.
- Food and Drug Administration (FDA) has approved VONJO (pacritinib) for the treatment of adults with intermediate or high-risk primary or secondary (post-polycythemia vera or post-essential thrombocythemia) myelofibrosis with a platelet count below 50 × 109/L.
