Hoth Therapeutics, Inc. бүгін қатерлі ісікке қарсы жаңа емдік HT-KIT үшін әзірлеу жаңартуларын жариялады. KIT мРНҚ транскрипттерін фреймді ауыстыру арқылы прото-онкогенді KIT-ке бағыттау үшін химиялық тұрақты антисенс олигонуклеотидті пайдаланатын Хоттың инновациялық тәсілі тек KIT-қадағаланған терапевтік ретінде немесе KIT сигналын нысанаға алатын агенттермен үйлесімде потенциалға ие. KIT-ассоциацияланған қатерлі ісіктер.

Солтүстік Каролина штатының университетімен демеушілік жасалған ғылыми зерттеу келісімі арқылы команда HT-KIT mRNA кадрды ауыстыру тәсілін in vitro мастикалық жасушалық лейкоз жасушаларында қолданды және KIT ақуызының экспрессиясы, сигнал беруі және функциясы төмендегенін анықтады. HT-KIT-пен емдеу 72 сағат ішінде рак клеткаларының өсуіне және жасуша өліміне жол бермеді. Тінтуірдің ізгілендірілген үлгісінде HT-KIT индукцияланған фреймді ауыстырған c-KIT мРНҚ кезінде ісіктің өсуі және басқа мүшелердің инфильтрациясы төмендеді және ісік жасушаларының өлімі өсті.

Хот бүкіл әлемде осы IP-ді қорғау үшін бірнеше патенттік өтінім берді.

«Біздің HT-KIT препаратымен біз жүйелі мастоцитоз, мастикалық жасушалық лейкоз, асқазан-ішек стромальды ісіктері және жедел миелоидты лейкоз сияқты көптеген агрессивті ісіктерге қатысатын негізгі қатерлі ісік сигналын өшіреміз. Біздің көзқарас мРНҚ-ны нысанаға алу арқылы KIT мутацияларына қатысты қателіктерді болдырмайды. Біздің клиникаға дейінгі зерттеулеріміздің келесі раунды жүріп жатыр және біз осы жылдың соңында FDA-мен жоспарланған Pre-IND кездесуінің нәтижелерін пайдалануға қуаныштымыз », - деді Робб Кни, Хоттың бас атқарушы директоры.

HT-KIT, жаңа молекулалық нысан, 2022 жылдың басында мастоцитозды емдеуге арналған жетім дәрі ретінде тағайындалды. HT-KIT Хот WuXi STA-мен бірлесіп HT-KIT дәрілік субстанциясын өндіру мүмкіндігін сәтті аяқтады.

FDA Orphan Drug тағайындауы Америка Құрама Штаттарында 200,000 XNUMX-нан аз адамға әсер ететін сирек кездесетін медициналық ауруларды немесе жағдайларды қарастыратын зерттеу терапиясына беріледі. Жетім дәрілік мәртебе дәрі-дәрмек әзірлеушілерге жеңілдіктер береді, соның ішінде дәрі-дәрмек әзірлеу процесіне көмек, клиникалық шығындар үшін салық несиелері, белгілі FDA алымдарынан босату және мақұлданғаннан кейінгі жеті жыл маркетингтік ерекшелік.

БҰЛ МАҚАЛАДАН НЕ АЛУ КЕРЕК:

Hoth’s innovative approach, which employs a chemically-stable antisense oligonucleotide to target the proto-oncogene KIT through by frameshifting KIT mRNA transcripts, has potential as a KIT-targeted therapeutic alone, or in combination with agents that target KIT signaling, in the treatment of KIT-associated malignancies.
Through a sponsored scientific research agreement with North Carolina State University, the team used the HT-KIT mRNA frame-shifting approach on mast cell leukemia cells in vitro and found that KIT protein expression, signaling and function were reduced.
HT-KIT, a new molecular entity, was designated as an Orphan Drug for the treatment of mastocytosis earlier in 2022.