Сүйек кемігінің қатерлі ісігін зерттеу енді ұзартылды

A HOLD FreeRelease 2 | eTurboNews | eTN

CTI BioPharma Corp. бүгін АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) аралық немесе жоғары қауіпті бастапқы немесе қайталама (полицитемиядан кейінгі вера) бар ересек емделушілерді емдеуге арналған пакритинибке арналған Жаңа дәрі-дәрмек қолданбасын (NDA) қарау мерзімін ұзартқанын хабарлады. немесе постэссенциалды тромбоцитемия) миелофиброз (МФ) бастапқы тромбоциттер саны <50 × 109/л. Рецепт бойынша дәрі-дәрмекті пайдаланушы төлемі туралы заңның (PDUFA) әрекет ету мерзімі үш айға 28 жылдың 2022 ақпанына дейін ұзартылды.

2021 жылдың екінші тоқсанында FDA 30 жылдың 2021 қарашасындағы PDUFA күні миелофиброзбен ауыратын науқастар үшін CTI NDA үшін басымдықты шолуды берді. Өнімді таңбалауды талқылау барысында FDA агенттікке жіберілген қосымша клиникалық деректерді сұрады. 24 жылдың 2021 қарашасында. Бүгін ертерек FDA Компанияға деректерді ұсынуды NDA-ға «ірі түзету» деп санайтынын хабарлады, сондықтан PDUFA күні толық шолу үшін қосымша уақыт беру үшін үш айға ұзартылды. ұсыну. Қазіргі уақытта CTI қолданбадағы маңызды кемшіліктерді білмейді.

Пакритиниб JAK2 тежеусіз JAK1, IRAK1 және CSF1R спецификасы бар жаңа ауызша киназа тежегіші болып табылады. NDA осы зерттеулерге тіркелген ауыр тромбоцитопениялық (тромбоциттер саны 3 x 2/л-ден аз) пациенттерге назар аудара отырып, 1-фаза PERSIST-2 және PERSIST-203 және 50-фаза PAC109 клиникалық зерттеулерінің деректері негізінде қабылданды. тәулігіне екі рет 200 мг пакритиниб қабылдаған, оның ішінде алдыңғы қатардағы емделмеген емделушілерді де, JAK2 тежегіштерімен алдын ала әсер еткен емделушілерді де қоса. PERSIST-2 зерттеуінде тәулігіне екі рет 200 мг пакритиниб қабылдаған ауыр тромбоцитопениясы бар емделушілерде емделушілердің 29%-ында көкбауыр көлемінің кем дегенде 35%-ға төмендеуі байқалды, бұл ең жақсы қолжетімді ем алған емделушілердің 3%-ымен салыстырғанда. , оған руксолитиниб кіреді; Пациенттердің 23%-ында симптомдардың жалпы көрсеткіштерінің кем дегенде 50%-ға төмендеуі байқалды, бұл ең жақсы қол жетімді терапияны алған пациенттердің 13%-ы. Пакритинибпен емделген пациенттердің сол популяциясында жағымсыз әсерлер әдетте төмен дәрежеде болды, демеуші емнің көмегімен басқаруға болады және сирек емдеуді тоқтатуға әкелді. Сондай-ақ тромбоциттер саны мен гемоглобин деңгейі тұрақтанды.

Миелофиброз - бұл сүйек кемігінің қатерлі ісігі, ол талшықты тыртық тінінің пайда болуына әкеледі және тромбоцитопения мен анемияға, әлсіздікке, шаршауға және көкбауыр мен бауырдың ұлғаюына әкелуі мүмкін. АҚШ-та миелофиброзбен ауыратын шамамен 21,000 7,000 пациент бар, олардың 50 109-ында ауыр тромбоцитопения бар (қандағы тромбоциттер саны 2 хXNUMX/л-ден төмен). Ауыр тромбоцитопения нашар өмір сүрумен және жоғары симптомдармен байланысты және аурудың өршуі немесе JAKAFI және INREBIC сияқты басқа JAKXNUMX тежегіштерімен дәрілік уыттылық нәтижесінде пайда болуы мүмкін.

Автор туралы

Линда Хохнхольцтың аватары, eTN редакторы

Линда Хонхольц, eTN редакторы

Линда Хохнхольц өзінің жұмыс мансабын бастағаннан бері мақалалар жазып, редакциялаумен айналысады. Ол осы туа біткен құмарлықты Гавайи Тынық мұхиты университеті, Чаминад университеті, Гавайи балаларды ашу орталығы және қазір TravelNewsGroup сияқты орындарда қолданды.

жазылу
Хабарландыру
қонақ
0 Пікірлер
Кірістірілген пікірлер
Барлық пікірлерді қарау
0
Өз ойларыңызды ұнатар едіңіз, түсініктеме беріңіз.x
Бөлісу...